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Israel.- Un medicamento en fase II logra paliar la anomalía genética de los pacientes con fibrosis quística
- Israel.- Un medicamento en fase II logra paliar la anomalía genética de los pacientes con fibrosis quística 22/08/2008 Enviada por Anónimo
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Un nuevo medicamento para la fibrosis quística ha conseguido evitar el defecto genético que impide la correcta producción de proteínas y mejorar el funcionamiento de las membranas celulares que normalmente están dañadas por esta enfermedad, según los resultados de un estudio en fase II realizado por el Hospital Universitario Hebreo de Jerusalén (Israel), publicado en la revista 'The Lancet'.
MADRID, 21 (EUROPA PRESS)
El fármaco, denominado PTC124, ha sido desarrollado para permitir que el proceso de producción proteínica continúe y se evite la formación y acumulación de la "mucosa espesa y pegajosa" que afecta fundamentalmente a pulmones, intestinos, páncreas e hígado.
Este estudio contó con la participación de 23 pacientes que fueron tratados durante dos fases de 14 días con diferentes dosis de este medicamento. La eficacia se calculó midiendo la mejora en el transporte de los iones de cloruro a través de las membranas celulares y los pequeños cambios de voltaje registrados en el tejido epitelial nasal.
"Esta investigación ejemplifica el concepto de medicina personalizada al seleccionar pacientes con un defecto genético específico, usar un tratamiento para resolver la expresión genética de ese defecto y evaluar de forma directa la función proteínica dentro de los tejidos afectados", comentó el director del estudio, el doctor Michael Wilschanski.
